Медицинская наука сломалась? Почему Казахстану пора менять правила игры

Однако за этими достижениями скрывается парадокс: система медицинских исследований во многом продолжает работать по правилам прошлого века. Разработка лекарств занимает годы и требует огромных инвестиций, молодым ученым трудно получить финансирование, а перспективные открытия нередко слишком долго не доходят до пациентов.

Казахстан в числе 17 стран мира присоединился к международной инициативе Kyoto Vision for a Golden Age of Science — видению нового золотого века науки. Это повод задуматься, как изменить организацию исследований, чтобы научные достижения быстрее превращались в улучшение здоровья людей.

Об этом в своей колонке на TengriHealth размышляет Алмаз Шарман, президент Академии профилактической медицины Казахстана и член Американской ассоциации здравоохранения.

Медицина совершает прорывы. Но успевает ли за ними научная система?

В сентябре и октябре я много путешествовал по Соединенным Штатам, встречался с учёными, врачами и руководителями исследовательских центров. Мы обсуждали онкологию, диабет, ожирение, аутизм, нейродегенеративные заболевания, искусственный интеллект и биотехнологии. Почти каждый разговор приводил к одному вопросу: насколько эффективно сегодня организована биомедицинская наука?

За последние десятилетия медицина добилась невероятных успехов.

Иммунотерапия коренным образом изменила подходы к лечению рака, а сегодня ученые разрабатывают персонализированные мРНК-вакцины, способные обучать иммунную систему распознавать и уничтожать опухолевые клетки.

Редактирование генома открыло путь к терапии наследственных заболеваний. Новое поколение препаратов против ожирения и диабета преобразило наши представления о возможностях управления обменом веществ.

Получается парадокс: биомедицинские технологии XXI века развиваются с невероятной скоростью, а организационные механизмы науки нередко остаются в XX веке.

Почему новые лекарства создаются так долго? 

Представим исследователя, обнаружившего молекулу, способную воздействовать на один из механизмов болезни Альцгеймера.

Ему необходимо подтвердить гипотезу, провести лабораторные и доклинические исследования, оценить безопасность и затем организовать клинические испытания. Каждый этап требует денег, оборудования, специалистов и соблюдения строгих требований.

Это необходимо: медицина не может позволить себе безответственных экспериментов на людях. Однако существует разница между научно обоснованной проверкой безопасности и административными процедурами, которые не улучшают качество исследований, но отнимают время.

Особенно уязвимы молодые учёные. Чтобы получить серьёзный грант, им нужны публикации, предварительные результаты и научная репутация. Но чтобы появились результаты, сначала необходимо финансирование.

В медицине цена подобной инерции особенно высока: за задержками перспективных исследований могут стоять пациенты, ожидающие эффективного лечения.

ARPA-H: финансировать не процесс, а медицинский прорыв 

Одной из наиболее интересных для меня стала встреча с представителями американского агентства перспективных исследований в области здравоохранения — ARPA-H.

Его философия отличается от традиционной грантовой системы. В обычной модели ученый предлагает тему, получает финансирование и через несколько лет представляет результаты. В ARPA-H все начинается с большой медицинской задачи.

Можно ли выявлять рак до появления клинических симптомов? Создать новые способы восстановления поврежденных тканей? Сделать сложную диагностику доступной небольшим медицинским учреждениям?

Это не замена фундаментальной науки, а дополнение к ней. Фундаментальные исследования создают знания, а программы прорывных технологий помогают быстрее превращать их в медицинские решения.

Для Казахстана такой подход мог бы стать основой прорыва в приоритетных направлениях биомедицины:

• ранней диагностике и персонализированном лечении онкологических заболеваний, включая иммунотерапию;

• профилактике сердечно-сосудистых заболеваний, диабета, ожирения и других метаболических нарушений;

• развитии геномной медицины для выявления и лечения наследственных и редких заболеваний;

• репродуктивной медицине и охране здоровья матери и ребенка;

• разработке инновационных методов ранней диагностики, реабилитации и поддержки детей с аутизмом и другими нарушениями нейроразвития.

Что важнее: публикации или здоровье пациентов? 

Сегодня научный успех во многом измеряется количеством публикаций, индексом цитирования и объемом полученных грантов. Эти показатели важны, поскольку отражают научную активность и признание результатов.

Но для прикладной медицинской науки существует более существенный вопрос: что изменилось в жизни пациентов?

Представим два коллектива. Первый опубликовал десятки статей, пока не получивших практического применения. Второй разработал и проверил программу профилактики диабета. Она оказалась эффективной, её внедрили в медицинских учреждениях и программа помогла тысячам людей снизить риск заболевания.

Как оценить их достижения?

Причём недостаточно просто внедрить новую технологию. Нужно доказать, что она действительно улучшает результаты лечения, безопасна и экономически оправданна.

Искусственный интеллект в диагностике ценен не сам по себе, а тогда, когда помогает врачам точнее выявлять заболевания и принимать обоснованные решения.

Метанаука: почему мы не проверяем эффективность самой науки? 

В медицине мы требуем доказательств эффективности лекарств. Почему же не применяем такой подход к системе финансирования исследований?

Этими вопросами занимается метанаука — metascience, исследующая эффективность самой научной деятельности. 

Представим, что Казахстан запускает две программы поддержки молодых исследователей. В одной используется традиционная грантовая процедура, в другой — ускоренный конкурс с кратким изложением гипотезы и независимой экспертизой.

Через несколько лет можно сравнить, сколько проектов удалось реализовать, какие результаты получили ученые, сколько из них продолжили научную карьеру.

Такой подход позволяет совершенствовать научную политику на основе доказательств, а не административных привычек.

Для относительно небольшой исследовательской системы Казахстана подобные эксперименты особенно перспективны.

Искусственный интеллект меняет природу медицинских открытий 

На протяжении десятилетий исследования развивались последовательно: гипотеза, эксперимент, анализ результатов, публикация, следующая гипотеза.

Сегодня искусственный интеллект ускоряет многие этапы этого процесса.

Алгоритмы анализируют геномные данные, медицинские изображения, предсказывают структуры белков и помогают находить потенциальные лекарственные молекулы.

Особенно большие возможности возникают на пересечении геномики, протеомики, метаболомики, фудомики и исследований микробиома.

Например, при онкологических заболеваниях молекулярная диагностика позволяет выявлять генетические особенности опухоли и характерные для нее мутации.

Искусственный интеллект помогает анализировать эти данные, прогнозировать, какие изменения могут вызвать наиболее сильный иммунный ответ, и отбирать мишени для создания персонализированных мРНК-вакцин, способных обучать иммунную систему распознавать и уничтожать раковые клетки конкретного пациента.

Аналогичные возможности открываются при изучении диабета, ожирения, сердечно-сосудистых и нейродегенеративных заболеваний.

Однако важно помнить: даже самая убедительная гипотеза, созданная алгоритмом, требует экспериментальной и клинической проверки. Искусственный интеллект не заменяет ученого, а расширяет его возможности.

Алмаз Шарман с сотрудниками лаборатории масс-спектрометрии Казахской академии питания. Здесь изучают химический состав образцов. Фото предоставлено Алмазом Шарманом

Меняется и сама лабораторная инфраструктура. Исследователь в Алматы уже может сотрудничать с автоматизированной лабораторией за тысячи километров, удаленно организовывать отдельные эксперименты и анализировать полученные данные.

Это не отменяет необходимости собственных лабораторий, но позволяет отказаться от дорогостоящего дублирования оборудования.

Казахстан может стать площадкой новой медицины 

У Казахстана есть важные преимущества:

• сеть медицинских организаций,
• цифровая инфраструктура здравоохранения,
• разнообразие населения,
• опыт эпидемиологических исследований,
• развивающиеся биомедицинские технологии.

Объединение этих возможностей открывает Казахстану перспективу технологического скачка — перехода к персонализированной, профилактической и основанной на данных медицине без необходимости последовательно повторять все этапы развития других стран.

Представим национальную программу профилактики диабета и сердечно-сосудистых заболеваний. Тысячи добровольцев проходят обследования, изучается их питание, физическая активность, состав тела, метаболические и при необходимости молекулярные показатели.

Искусственный интеллект помогает выявлять закономерности, а последующие клинические исследования проверяют эффективность профилактических вмешательств.

Результатом могут стать научно обоснованные инструменты персонализированной профилактики, адаптированные к особенностям населения Казахстана.

Другое перспективное направление — онкология. Объединение молекулярной диагностики, метаболических исследований, науки о питании и клинической практики может помочь совершенствовать лечение и реабилитацию пациентов.

Особого внимания заслуживают исследования сохранения мышечной массы, профилактики метаболических нарушений и улучшения качества жизни во время и после противоопухолевой терапии.

Еще одна область — аутизм и другие особенности нейроразвития. Здесь необходимы междисциплинарные программы, объединяющие неврологию, генетику, психиатрию, питание, поведенческие вмешательства и цифровые технологии.

Однако для реализации этого потенциала необходимо решить проблемы подготовки научных кадров, защиты данных, биобезопасности и регулирования, энергообеспечения, а также снизить зависимость от импортных медицинских технологий и лекарственных препаратов.

Не догонять прошлое, а создавать медицину будущего

Присоединение Казахстана к международной инициативе Kyoto Vision for a Golden Age of Science может стать важным шагом, если за декларациями последуют реальные изменения в организации и финансировании медицинской науки.

Важно объединять университеты, клиники, исследовательские центры и технологические компании в национальные программы, ориентированные на конкретные медицинские задачи.

Крупные больницы должны становиться не только местами лечения, но и центрами клинических исследований, где повседневные вопросы врачей превращаются в научные гипотезы, а результаты исследований возвращаются к пациентам.

Казахстан вряд ли сможет соперничать с ведущими научными державами по объёму финансирования. Но современные технологии дают нам другое преимущество: возможность сразу создавать открытую, гибкую и эффективную систему биомедицинских исследований, используя искусственный интеллект, качественные данные, международное сотрудничество и общую исследовательскую инфраструктуру.

Золотой век медицины не наступает по указу и не измеряется количеством научных статей. Он начинается тогда, когда открытия выходят из лабораторий и меняют жизнь людей: рак обнаруживают до появления симптомов, диабет и сердечно-сосудистые заболевания предотвращают, редкие болезни перестают оставаться загадкой, а современные методы лечения становятся доступными каждому.

Казахстану не нужно догонять медицинскую науку вчерашнего дня. У нас есть шанс сразу создавать медицину завтрашнего дня — и главным мерилом ее успеха должны стать не отчеты и рейтинги, а здоровье, качество и продолжительность жизни наших граждан.

Мнение редакции может не совпадать с мнением автора